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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Upstaza, indicado para o tratamento de crianças com deficiência da descarboxilase de L-aminoácido aromático (AADC). A deficiência de AADC é uma doença genética rara e grave que pode afetar o desenvolvimento motor de crianças e adolescentes de 18 meses a 18 anos. A aprovação se deu por meio da Resolução 3.632/2024, publicada em Diário Oficial na última quinta-feira (3/10).

Causada por mutações no gene DDC, a condição impede a produção adequada de neurotransmissores como a dopamina e serotonina. Por isso, os portadores podem apresentar dificuldades motoras graves, necessitando de ajuda para atividades diárias, como comer e se vestir. A doença pode ser fatal, levando à falência de múltiplos órgãos.

Atualmente, não há terapias aprovadas pela Anvisa para tratamento da deficiência de AADC. Somente são oferecidos tratamentos de suporte para controlar os sintomas da doença.

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Análise prioritária

A Anvisa conduziu uma análise prioritária do Upstaza, considerando sua classificação como um medicamento de terapia gênica, com caráter inovador no tratamento da doença. O registro excepcional é aplicado a medicamentos que não se encaixam no registro padrão, por conta da dificuldade em obter dados completos, devido ao número reduzido de pacientes, ou à lacunas na literatura científica sobre uma doença.

No entanto, o registro prioritário prevê que os medicamentos deverão seguir “obrigações específicas” na fase de monitoramento pós-aprovação. Isso significa que ainda são necessários dados e provas adicionais que confirmem a eficácia clínica e segurança a longo prazo do tratamento da deficiência de AADC.

Para isso, a Anvisa firmou um termo de compromisso com a empresa fabricante do medicamento, a PTC Farmacêutica do Brasil Ltda., para que ela forneça dados adicionais sobre os ensaios clínicos, com um acompanhamento de 15 anos.

Estudos clínicos

A aprovação do Upstaza foi baseada nos resultados de três estudos clínicos, realizados com 30 crianças, entre 18 meses e 8 anos e 6 meses, que possuíam deficiência grave de AADC confirmada geneticamente.

Os principais pontos que apontaram a eficácia do medicamento foi o controle da cabeça e a capacidade de sentar sem apoio. Segundo os estudos, 70% pacientes conseguiram controlar o movimento da cabeça e 65% conseguiram se sentar sem apoio, dois anos após o tratamento. Dados científicos mostram que pacientes com a condição não conseguem alcançar esses marcos de desenvolvimento.

Além disso, o medicamento já foi aprovado pela agência de reguladora de medicamentos da União Europeia, a European Medicines Agency (EMA), e no Reino Unido.

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Como funciona o Upstaza

O Upstaza é um medicamento do tipo terapia gênica in vivo, administrado em uma única dose, que utiliza um vetor viral recombinante contendo o DNA humano que codifica o gene DDC. A terapia promove a produção da enzima AADC, permitindo a produção de dopamina e contribuindo para a melhora da função motora nos pacientes.

A Anvisa estabeleceu que o tratamento deve ser administrado em centros especializados em neurocirurgia estereotáxica. Em relação à aprovação, a agência explica que o “balanço entre os riscos e benefícios sugere que a disponibilidade imediata do produto é mais vantajosa, mesmo com a necessidade de mais dados para confirmar se o gene administrado continuará a agir como esperado”.